Różnica między średnim a marginalnym efektem leczenia

14

Czytałem kilka artykułów i nie jestem pewien na temat szczegółowych definicji średniego efektu leczenia (ATE) i marginalnego efektu leczenia (MTE). Czy oni są tacy sami?

Według Austina ...

Efekt warunkowy to średni efekt na poziomie podmiotu przeniesienia pacjenta z nieleczonego na leczony. Współczynnik regresji dla zmiennej wskaźnika przypisania leczenia z modelu regresji wielowymiarowej jest oszacowaniem efektu warunkowego lub skorygowanego. Natomiast efektem marginalnym jest średni efekt na poziomie populacji przeniesienia całej populacji z nieleczonej na leczoną [10].Liniowe efekty leczenia (różnice w średnich i różnice w proporcjach) są składalne: warunkowe i marginalne efekty leczenia będą się pokrywać. Jednak gdy wyniki mają charakter binarny lub czas do wystąpienia zdarzenia, iloraz szans i iloraz ryzyka nie są składane [11]. Rosenbaum zauważył, że metody oceny skłonności pozwalają oszacować marginalne, a nie warunkowe efekty [12]. Istnieje niewiele badań dotyczących skuteczności różnych metod oceny skłonności do oszacowania marginalnych efektów leczenia.

Ale w innym artykule z Austin , mówi

Yja(1)-Yja(0)mi[Yja(1)-Yja(0)]

Pytanie, które mam, brzmi: Jaka jest różnica między średnim efektem leczenia a marginalnym efektem leczenia?

Jak powinienem klasyfikować swoje oszacowania? Mam model Coxa z oceną skłonności (IPTW). Moim jedynym współzmiennym jest wskaźnik leczenia. Czy wynikający współczynnik ryzyka należy uznać za ATE czy MTE?

Edycja : Aby dodać zamieszanie, Guo w swojej książkowej analizie oceny skłonności twierdzi, że marginalny efekt leczenia jest

... szczególny przypadek efektu leczenia dla osób na marginesie obojętności (EOTM). W niektórych sytuacjach dotyczących polityki i praktyki ważne jest rozróżnienie między krańcowymi a średnimi stopami zwrotu. Na przykład przeciętny uczeń idący na studia może osiągać lepsze wyniki (tzn. Mieć wyższe stopnie) niż uczeń marginalny, który jest obojętny na temat pójścia do szkoły lub nie.

Wydaje mi się, że należy to wziąć z odrobiną soli, ponieważ jest to skierowane do nauk społecznych (gdzie, jak sądzę, marginalna ma inną definicję), ale pomyślałem, że dołączę to tutaj, aby pokazać, dlaczego jestem zdezorientowany.

RayVelcoro
źródło
Masz rację, że „marginalny” oznacza coś innego w ekonomii. Może to oznaczać efekt dodania 1 więcej , co nie jest tym samym, co bezwarunkowe . Na przykład, jeśli posortowaliśmy kandydatów na studia według IQ i przyznamy, że 1: i nie przyznałem (i + 1): N, moglibyśmy zapytać, czy korzyść ze studiów dla (i + 1) tego wnioskodawcy jest taka sama jak średnia korzyści uzyskanych dla najlepszych wnioskodawców. W takim przypadku korzyść byłaby prawdopodobnie mniejsza, ale w przypadkach zwiększonego zwrotu ze skali korzyść może być większa.
gung - Przywróć Monikę

Odpowiedzi:

16

Jak podają niektóre z podanych przez ciebie informacji, oba są różne. Bardziej podoba mi się terminologia szacunków warunkowych (na zmiennych towarzyszących) i bezwarunkowych (marginalnych). Istnieje bardzo subtelny problem językowy, który bardzo go przesłania. Analitycy, którzy lubią „skutki średniej populacji”, mają niebezpieczną tendencję do prób oszacowania takich efektów na podstawie próbybez odniesienia do jakiegokolwiek rozkładu populacji cech podmiotowych. W tym sensie oszacowania nie powinny być nazywane szacunkami średniej populacji, ale powinny być nazywane szacunkami średniej próby. Bardzo ważne jest, aby pamiętać, że szacunki średniej próby mają małą szansę na przeniesienie do populacji, z której pochodzi próbka, lub w rzeczywistości do dowolnej populacji. Jednym z powodów tego są nieco arbitralne kryteria wyboru dotyczące tego, w jaki sposób badani wchodzą na studia.

Na przykład, jeśli porównano leczenie A i leczenie B w binarnym modelu logistycznym skorygowanym o płeć, uzyskuje się efekt leczenia, który jest specyficzny zarówno dla mężczyzn, jak i kobiet. Jeśli zmienna płci zostanie pominięta w modelu, uzyskuje się efekt średniej szansy na próbę dla leczenia. W efekcie jest to porównanie niektórych mężczyzn w trakcie leczenia A z niektórymi kobietami w trakcie leczenia B, ze względu na brak możliwości rozkładu ilorazu szans. Jeśli ktoś miał populację z inną częstością kobiet: mężczyzn, ten średni efekt leczenia pochodzący z marginalnego ilorazu szans na leczenie nie będzie już obowiązywał.

Więc jeśli ktoś chce ilości, która dotyczy poszczególnych przedmiotów, wymagane jest pełne uwarunkowanie zmiennych towarzyszących. A te warunkowe szacunki są tymi, które przenoszą się do populacji, a nie tak zwane szacunki „średniej populacji”.

Inny sposób myślenia o tym: pomyśl o idealnym badaniu porównującym leczenie z brakiem leczenia. Byłoby to wielo-okresowe randomizowane badanie krzyżowe. Następnie pomyśl o kolejnym najlepszym badaniu: randomizowanym badaniu na identycznych bliźniakach, w którym jedno z bliźniaków w każdej parze jest losowo wybierane do leczenia A, a drugie do leczenia B. Oba te idealne badania są naśladowane przez pełne warunkowanie, tj. pełne dostosowanie współzmiennej, aby uzyskać warunkowe, a nie marginalne efekty z bardziej typowej randomizowanej grupy kontrolnej z randomizacją.

Frank Harrell
źródło
1
Dziękuję za odpowiedź. Chciałem się upewnić, że rozumiem to, co powiedziałeś, jeśli chodzi o moje pytanie. Nie szukam efektu leczenia u danej osoby, raczej chcę uogólnić na populację (nawet jeśli oznacza to tylko próbkę, a nie prawdziwą populację). Gdy uruchamiam model Coxa ważony IPTW tylko na leczeniu, jest to bezwarunkowe, dlatego szacuje MARGINALNY efekt leczenia. Kiedy idę i dodam do modelu kilka zmiennych towarzyszących przed leczeniem (tj. Uczynię go podwójnym niezawodnym estymatorem), wtedy oceniam efekt leczenia WARUNKOWEGO / ŚREDNIEGO.
RayVelcoro,
3
Zgadza się, po prostu marginalny efekt leczenia w twojej definicji jest w rzeczywistości zależny od całego rozkładu próbek zmiennych towarzyszących, więc w tym sensie nie szacuje niczego, co powinno być zainteresowane. Warunkowe oszacowanie warunku dla kombinacji zmiennych towarzyszących dla konkretnego przedmiotu i nie są uzależnione od współzmiennych wartości podmiotów innych niż przedmiot zainteresowania.
Frank Harrell,